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13. LA TERAPIA GÉNICA.
La TERAPIA GÉNICA es un tratamiento médico que consiste en
manipular la información genética de células enfermas para corregir
un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función
que les permita superar una alteración.
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Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente
virus, se introduce el gen correcto y se integra en el ADN
de la célula enferma mediante técnicas de recombinación genética.
En principio existen tres formas de tratar enfermedades con estas terapias:
- Sustituir genes alterados.
Se pueden corregir mutaciones mediante cirugía génica,
sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia
mutada.
- Inhibir o contrarrestar efectos dañinos.
Se lleva a cabo mediante la inhibición dirigida de la expresión
génica. Este proceso se desarrolla bloqueando promotores,
interfiriendo con los mecanismos de expresión génica mediante
RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a
ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante siRNA
("small interferents RNA", "RNAs pequeños interferentes"), que
bloquean secuencias específicas de RNA, por lo que pueden
inhibir cualquier gen bloqueando sus RNA-m.
Se realiza por supresión dirigida de células específicas. Se
insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los
aloja o genes estimuladores de la respuesta inmune. También se
puede introducir una copia de un gen normal para sustituir la
función de un gen mutante que no fabrica una proteína correcta.
Por ejemplo, en el tratamiento de los cánceres que se realiza
hoy día, una de las principales vías de investigación es la de
marcar genéticamente a las células tumorales de un cáncer para
que el organismo las reconozca como extrañas y pueda luchar
contra ellas, estimulando la respuesta inmune. Otras estrategias
que se siguen en la actualidad contra el cáncer son:
- Inactivar oncogenes.
- Introducir genes supresores de tumores.
- Introducir genes suicidas.
- Introducir genes que aumenten sensibilidad a fármacos.
En el siguiente cuadro se recogen algunos de los tratamientos que se utilizan actualmente.
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